Tại sao thử nghiệm lâm sàng là yếu tố sống còn với doanh nghiệp sản xuất dược phẩm?

Trong bối cảnh ngành công nghiệp dược phẩm toàn cầu ngày càng phát triển mạnh mẽ và cạnh tranh khốc liệt, thử nghiệm lâm sàng không còn là một bước đi tùy chọn mà trở thành yêu cầu bắt buộc để khẳng định chất lượng, tính an toàn và hiệu quả của thuốc trước khi đưa ra thị trường. Đối với các doanh nghiệp sản xuất dược phẩm, thử nghiệm lâm sàng chính là tuyến phòng thủ khoa học và pháp lý cuối cùng, bảo chứng cho năng lực nghiên cứu, uy tín thương hiệu và sự tồn tại lâu dài trên thị trường. Trong bài viết chuyên sâu này, VIỆN HÀN LÂM Y HỌC sẽ phân tích cặn kẽ lý do vì sao thử nghiệm lâm sàng là yếu tố sống còn với doanh nghiệp dược phẩm, cả ở khía cạnh khoa học, pháp lý, kinh tế lẫn chiến lược cạnh tranh.

Thử nghiệm lâm sàng (Clinical Trials) là quá trình đánh giá thuốc hoặc phương pháp điều trị mới trên đối tượng người thật, nhằm kiểm tra hiệu quả điều trị, mức độ an toàn, liều dùng tối ưu và các tác dụng phụ có thể xảy ra. Quy trình thử nghiệm lâm sàng gồm 4 giai đoạn chính (Pha I – IV), với mỗi pha có mục tiêu, quy mô và đối tượng nghiên cứu riêng biệt. Tất cả các thuốc muốn được cấp phép lưu hành đều phải trải qua toàn bộ hoặc phần lớn các pha này.

Từ góc độ khoa học, thử nghiệm lâm sàng chính là công cụ kiểm nghiệm giả thuyết sinh học trong điều kiện thực tiễn. Các nghiên cứu tiền lâm sàng dù hiện đại đến đâu vẫn chỉ mang tính suy luận và mô phỏng. Chỉ có thử nghiệm lâm sàng mới phản ánh đúng phản ứng sinh lý, tâm lý và môi trường sống phức tạp của con người. Việc bỏ qua hoặc làm sai lệch các bước thử nghiệm lâm sàng sẽ dẫn đến đánh giá sai lệch hiệu quả và độc tính của thuốc – điều có thể khiến hàng triệu người bệnh phải gánh chịu hậu quả nghiêm trọng.

Không một lý thuyết nào có thể thay thế được bằng chứng thu thập từ nghiên cứu lâm sàng có kiểm soát, mù đôi và đối chứng giả dược. Với mỗi dược phẩm mới, việc khẳng định hiệu quả không chỉ là “tốt hơn giả dược” mà còn phải chứng minh “tốt hơn điều trị hiện tại” để tạo lợi thế cạnh tranh.

Theo quy định của Bộ Y tế Việt Nam và các cơ quan quản lý y tế trên thế giới như FDA (Hoa Kỳ), EMA (Châu Âu), TGA (Úc), việc đăng ký thuốc mới (New Drug Application - NDA) bắt buộc phải có hồ sơ dữ liệu lâm sàng đầy đủ, minh bạch và đạt chuẩn GCP (Good Clinical Practice). Các hồ sơ không có dữ liệu thử nghiệm lâm sàng hoặc có nhưng không đạt yêu cầu về tính khách quan, độ tin cậy và đạo đức nghiên cứu đều bị từ chối.

Cụ thể tại Việt Nam, Thông tư 29/2018/TT-BYT quy định rõ việc bắt buộc thực hiện thử nghiệm lâm sàng đối với thuốc mới, kể cả thuốc sản xuất trong nước hay nhập khẩu. Hồ sơ công bố thuốc bắt buộc phải có:

• Kế hoạch thử nghiệm lâm sàng đã được Hội đồng đạo đức thông qua.
• Báo cáo đầy đủ các pha thử nghiệm lâm sàng.
• Biên bản chấp thuận của các cơ quan giám sát lâm sàng.

Tương tự, FDA yêu cầu hồ sơ IND (Investigational New Drug) và NDA phải trình bày rõ kết quả lâm sàng có ý nghĩa thống kê và lâm sàng, bao gồm phân tích độ an toàn trên các nhóm tuổi, giới tính và bệnh lý khác nhau. Các dữ liệu được thu thập phải có giám sát độc lập và được thực hiện tại cơ sở nghiên cứu đạt chuẩn GCP.

Nếu không có dữ liệu lâm sàng đạt chuẩn quốc tế, doanh nghiệp sẽ không thể đăng ký thuốc ra thị trường quốc tế hoặc bị hạn chế nghiêm trọng khả năng xuất khẩu – đồng nghĩa với việc tự giới hạn tiềm năng phát triển và doanh thu.

Trong y học thực chứng hiện đại, bằng chứng từ thử nghiệm lâm sàng là tiêu chí vàng để các bác sĩ lựa chọn thuốc điều trị cho bệnh nhân. Một dược phẩm không có dữ liệu lâm sàng đáng tin cậy sẽ bị loại khỏi danh mục ưu tiên kê đơn bất chấp những tuyên bố tiếp thị hấp dẫn ra sao. Tâm lý chung của người hành nghề y là dựa vào khoa học, không dựa vào cảm tính hay lời quảng cáo.

Mặt khác, bệnh nhân ngày nay cũng ngày càng chủ động và hiểu biết hơn trong việc lựa chọn thuốc. Sự hiện diện của các bài báo khoa học, thông cáo dữ liệu thử nghiệm và nhận định của các hội đồng y khoa chuyên ngành khiến người tiêu dùng không dễ bị dẫn dắt bởi chiến lược truyền thông không có cơ sở dữ liệu.

Khi một dược phẩm chứng minh được qua thử nghiệm lâm sàng rằng:

• Giảm tỷ lệ biến chứng hơn 30% so với thuốc hiện tại
• Có độ an toàn cao trên người cao tuổi hoặc bệnh lý nền
• Hiệu quả điều trị tương đương nhưng giá rẻ hơn 50%

… thì ngay lập tức sẽ tạo ra lợi thế cạnh tranh và chiếm được lòng tin không chỉ của bác sĩ mà cả của hệ thống y tế.

Thử nghiệm lâm sàng là lớp phòng thủ chiến lược đầu tiên giúp doanh nghiệp dược:

• Tránh rủi ro kiện tụng liên quan đến phản ứng phụ chưa được ghi nhận.
• Chứng minh rằng họ đã tuân thủ đầy đủ quy trình phát triển thuốc.
• Làm căn cứ bảo vệ pháp lý khi có sự cố y khoa phát sinh.

Nếu một bệnh nhân gặp biến chứng do thuốc và doanh nghiệp không có dữ liệu lâm sàng đầy đủ, rất dễ bị kiện với lý do sản phẩm chưa được đánh giá đúng mức độ an toàn. Ngược lại, nếu doanh nghiệp có hồ sơ thử nghiệm đầy đủ, họ có thể chứng minh rằng rủi ro đã được cảnh báo và là sự cố cá biệt, không phải sai sót trong quá trình phát triển sản phẩm.

Thêm vào đó, các kết quả thử nghiệm lâm sàng còn giúp bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ. Nhiều kết quả nghiên cứu được dùng để đăng ký bản quyền, độc quyền phân phối hoặc làm căn cứ pháp lý trong tranh chấp sở hữu công thức.

Doanh nghiệp có dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ sẽ có nhiều quyền lực hơn trong việc định giá sản phẩm. Họ có thể tự tin đưa ra mức giá cao hơn nhờ chứng minh được rằng thuốc mang lại lợi ích vượt trội cho người bệnh – đặc biệt là các thuốc điều trị bệnh mãn tính, ung thư, bệnh hiếm…

Hơn thế nữa, các nhà bảo hiểm y tế, quỹ chi trả và tổ chức y tế nhà nước đều yêu cầu dữ liệu lâm sàng để quyết định có chấp thuận chi trả hay không. Thiếu dữ liệu lâm sàng đồng nghĩa với việc thuốc không được bảo hiểm thanh toán – khiến chi phí đổ dồn lên người bệnh và giảm đáng kể doanh số.

Ngoài ra, dữ liệu thử nghiệm còn là công cụ để phân khúc thị trường, từ đó xây dựng chiến lược tiếp cận bác sĩ, bệnh viện, chuỗi nhà thuốc một cách có hệ thống và hiệu quả.

Các tổ chức y tế toàn cầu như WHO, Quỹ Toàn cầu (Global Fund), GAVI, USAID, PATH, Bill & Melinda Gates Foundation… thường xuyên tài trợ cho các chương trình thuốc và vắc-xin ở các quốc gia đang phát triển. Tuy nhiên, để tham gia cung cấp thuốc cho các chương trình này, yêu cầu tiên quyết là sản phẩm phải có dữ liệu lâm sàng được công nhận quốc tế.

Tương tự, các hãng dược lớn muốn tìm kiếm đối tác sản xuất, nhượng quyền công nghệ hay M&A đều xem xét dữ liệu lâm sàng là một trong những tiêu chí hàng đầu. Thiếu yếu tố này, doanh nghiệp khó có thể tham gia chuỗi giá trị toàn cầu.

VIỆN HÀN LÂM Y HỌC nhận thấy rằng, trong thập kỷ tới, sẽ có làn sóng liên kết giữa doanh nghiệp dược trong nước với các đối tác toàn cầu nhằm thúc đẩy phát triển thuốc mới. Thử nghiệm lâm sàng sẽ là “tấm vé thông hành” để doanh nghiệp nội địa bước vào sân chơi thế giới.

Một trong những lợi ích ít được nhắc đến nhưng vô cùng quan trọng của thử nghiệm lâm sàng là tác động đến hình ảnh thương hiệu. Doanh nghiệp thực hiện nghiên cứu lâm sàng bài bản sẽ được nhìn nhận là đơn vị có năng lực nghiên cứu, có trách nhiệm với cộng đồng và đầu tư nghiêm túc vào y học thực chứng.

Thử nghiệm lâm sàng cũng là cách để doanh nghiệp hoàn thiện hệ thống quản trị chất lượng, tiêu chuẩn hóa quy trình R&D, kiểm soát tốt chuỗi cung ứng và nâng cấp năng lực nhân sự. Đây là các yếu tố cấu thành nên một doanh nghiệp dược hiện đại, sẵn sàng cho IPO, gọi vốn quốc tế hoặc mở rộng sang các lĩnh vực y sinh liên quan như công nghệ gen, liệu pháp cá nhân hóa, y học chính xác.

Nhận thức rõ vai trò sống còn của thử nghiệm lâm sàng đối với doanh nghiệp dược, VIỆN HÀN LÂM Y HỌC đã thiết lập hệ sinh thái toàn diện để hỗ trợ các đơn vị sản xuất dược phẩm triển khai nghiên cứu lâm sàng đạt chuẩn quốc tế.

Các dịch vụ chủ lực bao gồm:

• Thiết kế và viết đề cương nghiên cứu lâm sàng
• Thực hiện thử nghiệm lâm sàng từ Pha I đến Pha IV
• Xin phê duyệt từ Hội đồng Đạo đức và Cục Quản lý Dược
• Thuê CRO, giám sát và phân tích dữ liệu độc lập
• Công bố kết quả nghiên cứu trên tạp chí khoa học quốc tế

VIỆN HÀN LÂM Y HỌC cam kết đảm bảo tính minh bạch, khách quan và khoa học trong toàn bộ quá trình nghiên cứu, đồng thời hỗ trợ doanh nghiệp trong quá trình chuẩn bị hồ sơ đăng ký thuốc, mở rộng thị trường và bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ.

Dưới áp lực ngày càng lớn của các quy định pháp lý, yêu cầu từ thị trường và tiêu chuẩn y khoa hiện đại, việc đầu tư vào thử nghiệm lâm sàng không còn là lựa chọn, mà là bắt buộc. Doanh nghiệp nào coi nhẹ vai trò của thử nghiệm lâm sàng sẽ bị loại khỏi cuộc đua phát triển thuốc, đánh mất niềm tin từ thị trường và đứng trước nguy cơ phá sản hoặc bị thâu tóm.

Ngược lại, các doanh nghiệp chủ động đầu tư cho nghiên cứu lâm sàng sẽ không chỉ phát triển được sản phẩm an toàn – hiệu quả mà còn nâng cao năng lực cạnh tranh, mở rộng thị trường quốc tế và tạo dựng thương hiệu y tế bền vững trong dài hạn.

VIỆN HÀN LÂM Y HỌC sẵn sàng đồng hành cùng doanh nghiệp Việt trên hành trình đó – hành trình biến nghiên cứu thành giá trị thực tiễn, vì một nền y học hiện đại, an toàn và nhân văn hơn.