Thử nghiệm lâm sàng theo tiêu chuẩn GCP: Doanh nghiệp cần chuẩn bị gì?

Trong bối cảnh y học hiện đại không ngừng phát triển, việc đảm bảo an toàn và hiệu quả cho các sản phẩm dược phẩm, thực phẩm chức năng và thiết bị y tế là điều tối quan trọng. Một trong những công cụ mang tính quyết định cho mục tiêu này chính là thử nghiệm lâm sàng – đặc biệt khi được tiến hành theo chuẩn GCP (Good Clinical Practice). Tuy nhiên, không ít doanh nghiệp còn mơ hồ hoặc gặp nhiều trở ngại khi bước vào hành trình chuẩn bị cho một thử nghiệm lâm sàng đúng chuẩn GCP. Bài viết chuyên sâu sau đây, do VIỆN HÀN LÂM Y HỌC biên soạn, sẽ cung cấp cái nhìn toàn diện và thực tiễn nhất để giúp doanh nghiệp hiểu rõ, chuẩn bị đầy đủ và triển khai hiệu quả thử nghiệm lâm sàng theo chuẩn GCP.

GCP – Good Clinical Practice – là bộ nguyên tắc đạo đức và khoa học quốc tế được chuẩn hóa nhằm đảm bảo tính chính xác, độ tin cậy và đạo đức trong quá trình thiết kế, thực hiện, ghi nhận và báo cáo thử nghiệm lâm sàng. Đây không chỉ là một tiêu chuẩn kỹ thuật, mà còn là rào chắn đạo đức nhằm bảo vệ quyền lợi và sức khỏe của người tham gia nghiên cứu.

Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) và ICH (International Council for Harmonisation) đều nhấn mạnh rằng bất kỳ nghiên cứu lâm sàng nào trên người – từ thuốc, vắc-xin, thiết bị y tế đến thực phẩm chức năng – đều phải tuân thủ GCP để đảm bảo được chấp nhận bởi cơ quan quản lý y tế quốc tế.

Việc một doanh nghiệp chủ động tổ chức thử nghiệm lâm sàng theo GCP không chỉ giúp sản phẩm đạt tiêu chuẩn quốc tế, mà còn là bằng chứng quan trọng về độ an toàn và hiệu quả, mở rộng cánh cửa vào các thị trường khó tính như EU, Mỹ, Nhật Bản, Hàn Quốc.

Để thực hiện được một thử nghiệm lâm sàng tuân thủ GCP, doanh nghiệp cần chuẩn bị theo một lộ trình rõ ràng, có sự phối hợp chặt chẽ giữa các bộ phận nội bộ và đơn vị thực hiện như CRO (Contract Research Organization) hoặc các trung tâm nghiên cứu lâm sàng như VIỆN HÀN LÂM Y HỌC.

Quy trình này thường gồm các giai đoạn:

• Đánh giá tính khả thi
• Thiết kế và phê duyệt đề cương nghiên cứu
• Lựa chọn trung tâm nghiên cứu và đội ngũ nghiên cứu
• Tuyển chọn và đồng thuận của đối tượng nghiên cứu
• Triển khai và giám sát thử nghiệm
• Thu thập và phân tích dữ liệu
• Báo cáo kết quả và công bố

Tuy nhiên, để bước vào quy trình này một cách bài bản và không bị gián đoạn, doanh nghiệp cần có sự chuẩn bị sâu về nhiều mặt – từ pháp lý, tài chính, kỹ thuật, nhân sự đến hồ sơ tài liệu – điều mà phần tiếp theo sẽ phân tích cụ thể.

Bước đầu tiên trong hành trình thử nghiệm lâm sàng theo chuẩn GCP là đảm bảo đầy đủ khung pháp lý, đặc biệt là ở Việt Nam – nơi hoạt động thử nghiệm lâm sàng được kiểm soát chặt chẽ bởi Bộ Y tế.

Doanh nghiệp cần chuẩn bị:

• Hồ sơ pháp lý về sản phẩm: bao gồm thông tin hóa học, dược lý, độc tính, dữ liệu nghiên cứu trước lâm sàng (nếu có)
• Hồ sơ pháp lý về doanh nghiệp: giấy phép sản xuất/kinh doanh, giấy chứng nhận đủ điều kiện y tế (nếu doanh nghiệp tham gia trực tiếp)
• Hợp đồng với đơn vị thực hiện thử nghiệm (nếu thuê ngoài)
• Giấy phép thử nghiệm lâm sàng: cần nộp đề cương nghiên cứu cho Hội đồng đạo đức và Cục Khoa học công nghệ - Bộ Y tế để phê duyệt
• Đăng ký mã số nghiên cứu tại hệ thống quản lý nghiên cứu y sinh học quốc gia (NHIREC)

Quan trọng không kém là việc doanh nghiệp phải hiểu rõ quy định trong Thông tư 29/2018/TT-BYT và các tiêu chuẩn quốc tế như ICH-GCP hoặc ISO 14155:2020 (cho thiết bị y tế) để đảm bảo toàn bộ hoạt động hợp pháp.

Một thử nghiệm lâm sàng chất lượng không thể bắt đầu nếu đề cương nghiên cứu không đủ chặt chẽ và hợp lý. Do đó, doanh nghiệp nên phối hợp chặt với đơn vị nghiên cứu như VIỆN HÀN LÂM Y HỌC để xây dựng một đề cương vừa khoa học, vừa phù hợp với mục tiêu sản phẩm.

Một đề cương GCP cần trình bày đầy đủ các nội dung:

• Cơ sở khoa học và mục tiêu nghiên cứu
• Thiết kế nghiên cứu (mù đôi, mù đơn, ngẫu nhiên…)
• Phân nhóm và tiêu chí lựa chọn
• Phương pháp đánh giá hiệu quả và an toàn
• Dự kiến cỡ mẫu và kế hoạch thống kê
• Kế hoạch giám sát, xử lý biến cố bất lợi
• Quy trình thu thập dữ liệu và bảo mật

Sau khi có đề cương, doanh nghiệp cần lựa chọn trung tâm nghiên cứu phù hợp. Các trung tâm có năng lực GCP như VIỆN HÀN LÂM Y HỌC thường đã được Bộ Y tế cấp chứng nhận đủ điều kiện thử nghiệm lâm sàng, có đội ngũ bác sĩ nghiên cứu viên được đào tạo GCP bài bản và cơ sở vật chất phù hợp.

Không ít doanh nghiệp đánh giá thấp vai trò của nhân sự nội bộ khi triển khai thử nghiệm lâm sàng. Trên thực tế, kể cả khi thuê ngoài CRO hay trung tâm nghiên cứu, doanh nghiệp vẫn cần tối thiểu một nhóm làm đầu mối để phối hợp.

Những vị trí quan trọng cần chuẩn bị bao gồm:

• Quản lý dự án (Clinical Project Manager): theo dõi tiến độ, xử lý các phát sinh với đơn vị nghiên cứu
• Chuyên viên pháp lý & đăng ký: làm việc với Bộ Y tế và cơ quan chức năng
• Bộ phận kỹ thuật & R&D: hiểu rõ sản phẩm, giải thích thông số kỹ thuật khi cần
• Nhân viên GCP nội bộ (nếu có): làm đầu mối kiểm tra tài liệu, đào tạo nội bộ

Bên cạnh đó, lãnh đạo doanh nghiệp cần nắm được các nguyên lý đạo đức trong nghiên cứu lâm sàng như nguyên tắc tự nguyện, bí mật thông tin, phân tích lợi ích - nguy cơ… để có thể đưa ra quyết định kịp thời khi dự án gặp rủi ro.

Chi phí thử nghiệm lâm sàng theo GCP không hề thấp – nhất là với các sản phẩm cần đánh giá hiệu quả ở nhiều giai đoạn (P1-P4). Tùy loại sản phẩm và thiết kế đề cương, một thử nghiệm tại Việt Nam có thể dao động từ vài trăm triệu đến vài tỷ đồng.

Các khoản chi phí điển hình bao gồm:

• Phí tư vấn đề cương, thống kê
• Phí nộp hồ sơ, xét duyệt đề cương
• Chi phí xét nghiệm, cận lâm sàng, chẩn đoán hình ảnh cho người tham gia
• Chi trả cho người tham gia nghiên cứu
• Chi phí nhân sự nghiên cứu, GCP compliance
• Chi phí lưu trữ, xử lý dữ liệu, phân tích thống kê
• Chi phí giám sát và bảo hiểm nghiên cứu

Doanh nghiệp cần lập kế hoạch tài chính chi tiết, chuẩn bị sẵn nguồn dự phòng để ứng phó các biến cố hoặc yêu cầu bổ sung từ cơ quan quản lý.

VIỆN HÀN LÂM Y HỌC đóng vai trò trung tâm trong triển khai thử nghiệm lâm sàng theo chuẩn GCP. Với năng lực đã được kiểm chứng qua hàng trăm nghiên cứu trên thuốc, thực phẩm chức năng và thiết bị y tế, viện cung cấp đầy đủ các dịch vụ:

• Tư vấn thiết kế đề cương nghiên cứu và tính khả thi
• Thực hiện các bước chuẩn hóa GCP từ tuyển chọn đối tượng đến báo cáo kết quả
• Giám sát nội bộ và kiểm soát chất lượng GCP
• Xử lý biến cố bất lợi, đảm bảo an toàn người tham gia
• Phân tích thống kê và biên soạn báo cáo theo chuẩn FDA/EMA

Doanh nghiệp hợp tác với đơn vị như VIỆN HÀN LÂM Y HỌC sẽ rút ngắn thời gian triển khai, giảm sai sót và tăng khả năng được phê duyệt trong quá trình đăng ký lưu hành sản phẩm.

Thử nghiệm lâm sàng luôn tiềm ẩn rủi ro. Một số tình huống phổ biến doanh nghiệp có thể gặp phải bao gồm:

• Đề cương bị từ chối do thiết kế không hợp lý
• Không tuyển đủ số lượng người tham gia
• Phát sinh tác dụng phụ nghiêm trọng, phải ngừng thử nghiệm
• Thiếu minh bạch hoặc sai lệch trong thu thập dữ liệu
• Trì hoãn hoặc không đạt chất lượng trong báo cáo

Để giảm thiểu những rủi ro trên, doanh nghiệp cần:

• Thẩm định đề cương kỹ lưỡng với đơn vị nghiên cứu trước khi nộp
• Đánh giá năng lực và tuyển chọn trung tâm nghiên cứu uy tín
• Đảm bảo tuân thủ nghiêm ngặt các hướng dẫn GCP trong suốt thời gian thử nghiệm
• Chủ động chuẩn bị tài chính và kịch bản quản lý rủi ro

Quan trọng nhất là cần xem thử nghiệm lâm sàng không chỉ là một bước đăng ký, mà là một phần của chuỗi giá trị sản phẩm – nơi mà chất lượng, minh bạch và đạo đức quyết định tương lai phát triển.

Thử nghiệm lâm sàng theo chuẩn GCP không còn là lựa chọn – mà là yêu cầu bắt buộc nếu doanh nghiệp muốn sản phẩm vươn ra thị trường lớn, xây dựng thương hiệu bền vững và đặt lợi ích người tiêu dùng lên hàng đầu.

VIỆN HÀN LÂM Y HỌC với bề dày kinh nghiệm, cơ sở vật chất đạt chuẩn và đội ngũ nghiên cứu viên được đào tạo GCP chuyên sâu cam kết đồng hành cùng doanh nghiệp từ khâu chuẩn bị đến triển khai và hoàn thiện báo cáo lâm sàng. Bằng việc đầu tư đúng đắn ngay từ giai đoạn đầu, doanh nghiệp sẽ tiết kiệm được thời gian, chi phí và quan trọng nhất: đảm bảo sản phẩm của mình thật sự an toàn – hiệu quả – đáng tin cậy.

Bạn đã sẵn sàng để bắt đầu hành trình thử nghiệm lâm sàng GCP cho sản phẩm của mình chưa?